O
que é terapia gênica?
A
terapia gênica (ou terapia genética) envolve qualquer estratégia
de introdução de uma informação genética em uma célula com o
intuito de modificar o curso de uma doença. Para que a terapia
gênica seja bem-sucedida, deve-se ter um conhecimento aprofundado
sobre muitos assuntos, desde moléculas, pacientes, desenvolvimento
de fármacos até regulamentação governamental e produção de
medicamentos. Claramente, a terapia gênica consiste em uma abordagem
multidisciplinar e requer uma cooperação de vários campos.
A
lógica por trás da terapia gênica é bastante simples, apesar de
sua prática ter se mostrado ser bastante desafiadora. O objetivo da
terapia gênica é prover às células as ferramentas necessárias
para combater uma doença. Por exemplo, a hemofilia é causada por
uma mutação genética herdada em um gene que regula a coagulação
sanguínea. Através da transferência de uma cópia saudável do
gene para o paciente, suas próprias células podem produzir a
proteína que estava ausente e, então, a coagulação deve ocorrer
de forma apropriada. Isso funciona diferente dos fármacos
tradicionais, os quais não corrigem a raiz do problema e, ao invés,
tratam os sintomas da doença. Com a terapia gênica, em teoria, uma
doença herdada pode ser tratada em sua origem genética e o paciente
pode ter uma vida normal sem a necessidade de medicamentos
adicionais.
A
terapia gênica é também um método promissor para o tratamento de
doenças mais complexas, tais como o câncer. As células
cancerígenas se desenvolvem devido ao acúmulo de mutações
genéticas, geralmente envolvendo muitos genes. Portanto, o
tratamento do câncer utilizando a terapia gênica não pretende
corrigir as células doentes, mas eliminar essas células perigosas
do corpo. As estratégias da terapia gênica do câncer geralmente
são direcionadas a matar as células tumorais. Isso pode ser
conseguido introduzindo um gene que causa a morte celular diretamente
ou promove uma resposta imune contra as células tumorais. Vírus
podem até mesmo ser modificados para localizar e destruir células
tumorais.
Doenças
cardiovasculares também podem ser complexas, uma vez que não são
causadas por um único gene não funcional ou nem mesmo por um gene
cujo funcionamento é falho. Por exemplo, uma artéria coronária
bloqueada pode levar a um ataque cardíaco. Mesmo que a causa do
problema não seja oriunda de um gene falho, a solução pode ser
conseguida introduzindo genes que promovam a formação de novos
vasos sanguíneos que provêm nutrientes para o músculo cardíaco.
A
dificuldade da terapia gênica está no processo de introdução do
gene na célula correta e produção do efeito desejado. Nossos
corpos e células são muito bem equipados para se defenderem contra
alterações genéticas. Quando adquirimos uma gripe, por exemplo,
nosso sistema immune responde e elimina os vírus. Dessa forma,
nossas células possuem mecanismos que dificultam a introdução de
um gene, mesmo quando a intenção é tratar uma doença. Mesmo que o
gene chegue ao seu alvo, a proteína codificada pelo gene deve ser
produzida e funcional. A terapia gênica parece simples em teoria,
mas suas aplicações confrontam com muitos níveis de barreiras
naturais.
fonte: https://www.terapiagenica.net.br/O_que___terapia_g_nica_.html
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